بیماری‌‌ها و راه درمان, پیشگیری بهتر از درمان. , شیرین کریمی , اخبار پزشکی

به گزارش صفحه Science Nature Page
استفاده از فن‌آوری اصلاح ژن CRISPR / Cas9 آغاز شده است.
معرفی تکنولوژی DNA نوترکیب در سال ۱۹۷۰ عصر جدیدی در حوزه زیست‌شناسی گشوذ با ارائه این تکنیک برای اولین‌بار محققان زیستی توانستند مولکول‌های DNA را به منظور ابداع راه‌کارهای درمانی جدید دستکاری نمایند. امروزه روش‌های هدفمند تغییر ژنوم سلول‌های زنده ایزار قدرتمندی در درمان بیماری‌های ژنتیکی فراهمن نموده است.که اولین‌بار تکنیک کریسپر( CRISPR ) در سال ۱۹۸۷ در Escherichia coli کشف شد. تکنیک CRISPR / Cas9 یکی از جدیدترین ابزارهای تغییر ژنوم است که بر پایه روش‌های ویرایش ژن سیستم ایمنی باکتری طراحی شده است. این تکنیک بسیار کارآمد، سریع و ساده می‌باشد که امید می‌رود تا بتوانیم هر نوع ژنی را از سلول حذف یا به اضافه نموده و یا تغییر دهیم. کریسپر( CRISPR ) نوعی سیستم ایمنی تطابق پذیر در باکتری‌ها است که آن‌ها را قادر به کشف DNA ویروس و بعد نابودشان می‌کند. بخشی از سیستم کریسپر، سیستم CRISPR / Cas9 متشکل از دو مولکول اصلی است. آنزیم برشی ADNA به نام Cas9 است که قابلیت جستجو، برش زدن و سرانجام استحالهٔ DNA ویروس را به روشی خاص دارد. فناوری کریسپر به دانشمندان اجازه می‌دهد، تغییراتی در DNA سلول‌ها ایجاد کنند و مولکول دیگر RNA که به عنوان راهنمای آنزیم‌ شناخته شده است. RNA که راهنمای ژنتیکی‌ست، توسط دانشمندان مهندسی می‌شود. تا با یک هدف خاص یک رشته DNA را پیدا کنند و به آن متصل شوند،. آنزیم Cas9 در این رهنمود RNA را تا محل دنبال می‌کند. هنگامی که دستگاه اصلاح به مقصد خود می‌رسد آنزیم Cas9 در نقاط خاص DNA هدف خود را کاهش می‌دهد و به ین ترتیب دانشمندان می‌توانند ژن ناقص را با یک ژن سالم جایگزین کنند.
برنامه‌های CRISPR فراتر از درمان اختلالات خونی‌ست. از این تکنولوژی برای جلوگیری از جهش‌های سرطانی، کاهش رشد سلول‌های سرطانی‌ست. که این مورد برای از بین بردن جهش مرگبار از جنین‌های انسان استفاده می‌شود که موجب ایجاد بیماری جدی قلبی به نام cardiomyopathy hypertrophic می‌شود. همچنین برای اصلاح دیستروفی عضلانی در سلول‌های بنیادی مورد استفاده قرار گرفته است. بیماری دیستروفی عضلانی(MD) به گروهی از اختلالات عضلانی ارثی غیرالتهابی ولی پیشرونده و در عین حال بدون اختلال در سیستم اعصاب مرکزی یا محیطی گفته می‌شود. این بیماری، عضلات را گرفتار کرده و با تخریب فیبرهای عضله همراه است. همین‌طور موش‌های آزمایشگاهی که مبتلا به بیماری داسی شکل هستند را هم درمان کرده است.
چین اولین کشوری‌ست که از اصلاح ژن CRISPR / Cas9 در انسان‌ها استفاده می‌کند. و یکی از مواردی که از CRISPR / Cas9 استفاده می‌شود در درمان بیماران سرطانی با حذف سلول‌های ایمنی. به بیماران برای مبارزه با سرطان سلول‎های ایمنی اصلاح شده تزریق می‌شود.این روش درمان در چین برای بیماری HIV هم استفاده می‌شود. آزمایشات با استفاده از تکنیک CRISPR در انسان نیز در ایالات متحده تایید شده است. هنوز دانشمندان نتایج آزمایشگاهی منتشر نکرده‌اند. دانشمندان امیدوارند که فاز اول درمان بیماران اختلال ژنتیکی بتا تالسمی را شروع کنند. و انتظار می‌رود در این سال آغاز شود.

منبع: Science Nature Page